Pacijenti oboljeli od nasljednih bolesti mogu se liječiti svojim stanicama

Britanski su znanstvenici prvi put u povijest ujedinili dva sveta grala medicinske znanosti – gensku i terapiju matičnim stanicama – javlja BBC News.

Studija provedena na tkivu pacijenta oboljelog od kronične ciroze jetre uspješno je ispravila mutaciju u matičnim stanicama pa bi tako u budućnosti pacijenti oboljeli od nasljednih bolesti mogli biti liječeni vlastitim stanicama. Ciroza jetre ubraja se među najučestalije genetske poremećaje, a od nje prosječno oboli jedan od 2000 Europljana. Nastaje zbog gomilanja proteina antitripsina u jetri i moguće ju je riješiti samo transplantacijom organa poslije čega su pacijenti osuđeni na doživotno uzimanje lijekova da bi se reducirala opasnost odbacivanja.

Istraživačka skupina Welcome Trust Sanger Instituta sa Sveučilišta u Cambridgea uspjela je najprije izdvojiti matične stanice iz kožnog tkiva, a zatim uz pomoć molekularnog skalpela ukloniti mutaciju, zamijeniti je zdravim kodom te tako ispraviti biološki defekt. Potom je matična stanica ''ubačena'' u stanice jetre gdje je nastavila uspješno funkcionirati. Kasnije su te iste stanice presađene u pokusne miševe gdje su u sljedećih šest tjedana pokazale učinkovitost.

Unatoč revolucionarnom uspjehu, istraživači upozoravaju da je potrebno provesti niz dodatnih sigurnosnih testova prije nego se formira standardna terapija. U ovom trenutku nije moguće koristiti matične stanice iz tkiva bolesnika s genetskim poremećajima jer one sadrže bolesni genetski kod.

Profesor David Lomas upozorio je na prednosti ovog postupka koji bi, ako se pokaže uspješnim, mogao zamijeniti klasičnu transplantaciju. – Tehnika koju smo koristili izuzetno je teška, ali u sebi nosi nemjerljiv potencijal – napominje Lomas te ističe da će vrijeme pokazati hoće li će ovo otkriće zaživjeti u vidu komercijalne terapije, pogotovo ako se u obzir uzmu potencijalno veliki troškovi takva pothvata.